罕見疾病

美國(guó)FDA批準(zhǔn)罕見病新藥能使疾病發(fā)作減少95%

瀏覽次數(shù)：

字號(hào)：

近幾天，美國(guó)FDA好消息不斷。繼周一批準(zhǔn)了一款歷時(shí)17年才得以最終上市的新型抗生素后，今日，美國(guó)FDA又批準(zhǔn)了本周第二款新藥Haegarda。這款由CSL Behring帶來的新藥能預(yù)防青年與成人患者遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。值得一提的是，這也是首款獲批的皮下注射型C1酯酶抑制劑（C1 esterase inhibitor，C1-INH）。

HAE是一種遺傳性疾病，患者的血液內(nèi)缺乏一種叫做C1酯酶抑制劑的蛋白，從而引起補(bǔ)體系統(tǒng)的紊亂，導(dǎo)致異常癥狀。具體說來，HAE患者會(huì)在面部、四肢、胃腸道等出現(xiàn)突然水腫，不但讓患者處于虛弱與痛苦之中，更有可能因?yàn)楹韲挡课荒[脹而影響呼吸，危及患者的生命。據(jù)估計(jì)，全世界范圍內(nèi)每1萬人至5萬人里就有1人患有這種罕見遺傳病，他們需要一種能改善生活質(zhì)量的有效療法。

由CSL Behring帶來的Haegarda是一款從人類的血漿中獲取，并經(jīng)過了純化、巴氏法消毒、凍干制備的C1酯酶抑制劑。通過皮下注射，它有望能預(yù)防HAE的發(fā)作。先前，它也曾獲得過美國(guó)FDA頒發(fā)的孤兒藥資格。

C1-INH類新藥的工作原理（圖片來源：CSL Behring官方網(wǎng)站）

在一項(xiàng)多中心的臨床試驗(yàn)中，這款新藥預(yù)防HAE發(fā)作的功效得到了確認(rèn)。該研究招募了90名HAE患者，年齡跨度為12歲到72歲。這些患者被隨機(jī)分為兩組，一組每周兩次接受每公斤40 IU的新藥注射治療，另一組則每周兩次接受每公斤60 IU的新藥注射治療。在為期16周的治療期之外，這兩組患者還接受了為期16周的安慰劑治療（部分在治療期前接受安慰劑，部分在治療期后接受安慰劑）。與安慰劑治療階段相比，這兩組患者在使用新藥治療的階段中，HAE發(fā)作率分別下降了89%與95%，預(yù)防效果堪稱顯著。此外，在第二組中，有40%的患者完全沒有出現(xiàn)HAE的發(fā)作。它也沒有出現(xiàn)明顯的副作用。基于這些出色的臨床數(shù)據(jù)，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了這款新藥上市。

“Haegarda的獲批上市給青年和成人HAE患者帶來了全新的治療方案，”美國(guó)FDA生物制品評(píng)估與研究中心主任Peter Marks博士說道：“皮下注射制劑也讓患者能在自己家里使用這款產(chǎn)品，預(yù)防HAE發(fā)作?！?/p>

我們祝賀HAE患者迎來預(yù)防效果如此顯著的新藥，也祝愿更多預(yù)防和治療罕見病的新藥能夠盡快問世，造?；颊呷后w。（信息來自網(wǎng)絡(luò)）

罕見疾病

最新動(dòng)態(tài)

美國(guó)FDA批準(zhǔn)罕見病新藥能使疾病發(fā)作減少95%