一、《規(guī)范》修訂的背景
　　新修訂的《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》（2020年第57號）已于2020年4月23日印發(fā)，自7月1日起施行。2003年國家食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布施行《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》（原局令第3號，簡稱《規(guī)范》），對推動我國臨床試驗規(guī)范研究和提升質(zhì)量起到了積極作用。
　　隨著我國藥品研發(fā)的快速發(fā)展和藥品審評審批制度改革的深化，《規(guī)范》中一些規(guī)定內(nèi)容已經(jīng)不再適用，藥物臨床試驗領(lǐng)域新概念的產(chǎn)生和新技術(shù)的應(yīng)用，如基于風(fēng)險的質(zhì)量管理、電子數(shù)據(jù)等，尚未納入《規(guī)范》中；近年藥物臨床試驗數(shù)據(jù)核查中發(fā)現(xiàn)比較集中的問題，如申辦者、研究者、倫理委員會等各方的責(zé)任理解不清晰，試驗操作不夠規(guī)范，對于受試者的權(quán)益、安全保障不足，需要在《規(guī)范》中明確和細化要求；國家藥品監(jiān)管部門加入人用藥品注冊技術(shù)管理國際協(xié)調(diào)會（ICH）并成為管委會成員，應(yīng)當(dāng)遵循和實施相關(guān)指導(dǎo)原則，《規(guī)范》與ICH GCP指導(dǎo)原則在體例上存在較大差異，需要對《規(guī)范》做出相應(yīng)的修改和增補，以適應(yīng)藥品監(jiān)管工作的需要。
　二、《規(guī)范》修訂的主要思路
　　《規(guī)范》是藥物臨床試驗全過程的技術(shù)要求，也是藥品監(jiān)管部門、衛(wèi)生健康主管部門對藥物臨床試驗監(jiān)督管理的主要依據(jù)?！兑?guī)范》的修訂貫徹落實中辦國辦《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號），根據(jù)新修訂《藥品管理法》，參照國際通行做法，突出以問題為導(dǎo)向，細化明確藥物臨床試驗各方職責(zé)要求，并與ICH技術(shù)指導(dǎo)原則基本要求相一致。
三、《規(guī)范》適用的范圍
　　《規(guī)范》適用于為申請藥品注冊而進行的藥物臨床試驗。藥物臨床試驗的相關(guān)活動應(yīng)當(dāng)遵守本規(guī)范。
四、《規(guī)范》修訂的主要內(nèi)容
　　《規(guī)范》修訂從原9000余字增加到24000余字，從原13章70條調(diào)整為9章83條?！兑?guī)范》修訂保留了總則、研究者、申辦者、試驗方案、附則5個章節(jié)；增加了術(shù)語及其定義、倫理委員會、研究者手冊、必備文件管理等4個章節(jié)；刪除了臨床試驗前的準(zhǔn)備與必要條件、受試者的權(quán)益保障、監(jiān)查員的職責(zé)、記錄與報告、數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計分析、試驗用藥品的管理、質(zhì)量保證、多中心試驗8個章節(jié)，將其章節(jié)涉及內(nèi)容按照責(zé)任主體和試驗環(huán)節(jié)調(diào)整到相應(yīng)的章節(jié)；《世界醫(yī)學(xué)大會赫爾辛基宣言》作為總的原則性要求納入“總則”中，不再附全文；臨床試驗保存文件作為指導(dǎo)原則單獨另行發(fā)布。
　?。ㄒ唬┘毣鞔_參與方責(zé)任。倫理委員會作為單獨章節(jié)，明確其組成和運行、倫理審查、程序文件等要求。突出申辦者主體責(zé)任，明確申辦者是臨床試驗數(shù)據(jù)質(zhì)量和可靠性的最終責(zé)任人，加強對外包工作的監(jiān)管。合同研究組織應(yīng)當(dāng)實施質(zhì)量保證和質(zhì)量控制。研究者具有臨床試驗分工授權(quán)及監(jiān)督職責(zé)。臨床試驗機構(gòu)應(yīng)當(dāng)設(shè)立相應(yīng)的內(nèi)部管理部門，承擔(dān)臨床試驗相應(yīng)的管理工作。
　?。ǘ娀茉囌弑Ｗo。倫理委員會應(yīng)當(dāng)特別關(guān)注弱勢受試者，審查受試者是否受到不正當(dāng)影響，受理并處理受試者的相關(guān)訴求。申辦者制定方案時明確保護受試者的關(guān)鍵環(huán)節(jié)和數(shù)據(jù)，制定監(jiān)查計劃應(yīng)強調(diào)保護受試者權(quán)益。研究者應(yīng)當(dāng)關(guān)注受試者的其他疾病及合并用藥，收到申辦者提供的安全性信息后應(yīng)考慮受試者的治療是否需要調(diào)整等。
　?。ㄈ┙①|(zhì)量管理體系。申辦者應(yīng)當(dāng)建立臨床試驗的質(zhì)量管理體系，基于風(fēng)險進行質(zhì)量管理，加強質(zhì)量保證和質(zhì)量控制，可以建立獨立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會，開展基于風(fēng)險評估的監(jiān)查。研究者應(yīng)當(dāng)監(jiān)管所有研究人員執(zhí)行試驗方案，并實施臨床試驗質(zhì)量管理，確保源數(shù)據(jù)真實可靠。
　?。ㄋ模﹥?yōu)化安全性信息報告。明確了研究者、申辦者在臨床試驗期間安全性信息報告的標(biāo)準(zhǔn)、路徑以及要求。研究者向申辦者報告所有嚴(yán)重不良事件。倫理委員會要求研究者及時報告所有可疑且非預(yù)期嚴(yán)重不良反應(yīng)。申辦者對收集到的各類安全性信息進行分析評估，將可疑且非預(yù)期嚴(yán)重不良反應(yīng)快速報告給所有參加臨床試驗的相關(guān)方。
　　（五）規(guī)范新技術(shù)的應(yīng)用。電子數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)應(yīng)當(dāng)通過可靠的系統(tǒng)驗證，保證試驗數(shù)據(jù)的完整、準(zhǔn)確、可靠。臨床試驗機構(gòu)的信息化系統(tǒng)具備建立臨床試驗電子病歷條件時，研究者應(yīng)首選使用，相應(yīng)的計算機化系統(tǒng)應(yīng)當(dāng)具有完善的權(quán)限管理和稽查軌跡。
　?。﹨⒖紘H臨床監(jiān)管經(jīng)驗。臨床試驗的實施應(yīng)當(dāng)遵守利益沖突回避原則；生物等效性試驗的臨床試驗用藥品應(yīng)當(dāng)進行抽樣、保存等；病史記錄中應(yīng)該記錄受試者知情同意的具體時間和人員；若違反試驗方案或《規(guī)范》的問題嚴(yán)重時，申辦者可追究相關(guān)人員的責(zé)任，并報告藥品監(jiān)督管理部門。
　　（七）體現(xiàn)衛(wèi)生健康主管部門醫(yī)療管理的要求。倫理委員會的組成、備案管理應(yīng)當(dāng)符合衛(wèi)生健康主管部門的要求；申辦者應(yīng)當(dāng)向藥品監(jiān)管部門和衛(wèi)生健康主管部門報告可疑且非預(yù)期嚴(yán)重不良反應(yīng)。